Gen tedavisi

1. Tanımlama:Hastalığa neden olan genin hatalı DNA dizilimi belirlenir.Sağlıklı gende olması gereken doğru DNA molekülü sağlıklı hücrelerden izole edilerek çoğaltılır.
2. Vektör(Taşıyıcı Virüs):Doğru DNA dizilimine sahip gen,vücüda zarar vermesi ve hastalık yapma yeteneği engellenen virüse aktarılır.
3. Yeni Genetik Bilginin Kopyalanması:Hücreye giren virüs sitoplazmada çoğalarak değiştirilmiş DNA'yı kopyalar ve sağlıklı geni hedef hücrenin çekirdeğe aktarır.
4. Sentez:Çekirdeğin içine aktarılan sağlıklı gen,hücrenin orjinal geni gibi görev yapmaya başlayarak önceden kodlanamayan proteini artık kodlamaya başlar.Sğlıklı hücreler laboratuvar ortamında çoğaltılır.
5. İyileşme:Genetik hatayı düzeltecek şekilde değiştirilmiş geni taşıyan ,protein sentezi yapabilen ve yeterli sayıda çoğaltılan sağlıklı hücreler hastaya nakledilir.Hücre bölündükçe sağlıklı genin sentezlendiği proteinin üretilmesi doku veya organ içinde yayılması devam eder.Düzgün çalışmaya başlayan gen sayesinde hastalık tedavi edilir.